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Post by jone447 on Aug 2, 2023 3:55:14 GMT -5
细胞的遗传密码,因此有断和治疗,尽管它只能在细胞核中发挥作用。 RNA干扰疗法 自从1998年诺贝尔奖获得者Andrew Fire和Craig Mello在秀丽隐杆线虫中发现RNA干扰(RNAi)以来[ 144 ],其在肿瘤基因治疗中的应用得到了广泛的研究。2019年,中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员[ 145 ]开发了一种CRISPR/Cas9系统递送技术,通过将mRNA封装在可生物降解的合成脂质 纳米粒子中,显着改善了肝功能。将编码Cas9的埋藏mRNA递 亚洲手机号码列表送至体内,内容物释放到细胞后,进行DNA的靶向和切割,递送效率高达90%,是迄今为止报道的最有效的递送工具之一。在此基础上,薛等人。[ 146]麻省理工学院医学院RNA治疗研究所的研究人员开发了一种CRISPR-SONIC系统,可以 开发快速有效的癌症动物模型的需求。 2021年,Siegwart教授的团队[ 147 ]开发了器官选择性靶向(SORT)技术。他们筛选并优化了一种具有强内体逃逸性能的新型多尾电离磷脂(iPhos),以9A1P9为中心,iPLNPs实现了器官选择性mRNA递送并优化了CRISPR CAS基因编辑系统。目前,Synthego正在深耕第二代技术CRISPROff[ 148],这是一种特异性、精准的光
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